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上海市心脑血管非编码RNA成药性前沿科学研究基地(培育)

我国心脑血管系统疾病发病率、病死率均居高不下,严重威胁人民生命健康,而心脑血管系统疾病基础研究中存在的一系列难点问题。2021年获批本培育基地,开展立项建设,拟揭示心血管系统疾病发生机制,探索调控关键分子,开发筛选有效防治药物,并验证非编码RNA(ncRNA)成药性,对心脑血管系统疾病防治具有重要意义。

主要研究方向:

1.  非编码RNA在心脑血管系统疾病中的作用及作用机制研究

聚焦心脑血管系统重大疾。沂拘哪匝芟低持卮蠹膊》⑸,并评价非编码RNA分子在心脑血管疾病发生中的作用,为核酸药物研发提供理论基础。

2.小分子化合物合成及功能验证

通过信息学手段预测作用于心血管系统疾病靶点的小分子化合物及/或有机分子,尝试合成并开展功能验证。

3.核酸药物心脑血管靶向递送及递送材料研发

开展微小核苷酸递送载体的研制。选择心血管研究中发现的具有重要作用的microRNA分子,尝试应用不同的载体材料,考察向心肌细胞递送效率,并不断优化条件,开发新的生物材料。

4.人工智能药物靶点发现及生物医药智能筛选平台建立

基于序列模型(如基因组学、蛋白质组学、转录组学等)揭示心脑血管疾病发病机制;利用AI技术分析不同ncRNAs分子在细胞内的定位、分布、作用模式、分子特点等,揭示ncRNA分子在心脑血管疾病发生中的作用,有望发现心脑血管系统疾病发生关键调控靶点及重要调控ncRNAs。


 

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